Альтернативные подходы к лечению миодистрофии Дюшенна

1. Альтернативные подходы к лечению миодистрофии Дюшенна.

2. Клинические исследования по миодистрофии Дюшенна

3. Борьба с резистентностью к лекарственным средствам путем комбинированной терапии.

4. Детская лейкемия: 100% смертность в 1940 году Новая эра началась, когда Фарбер сообщил о своих исследованиях в 3 июня 1948

года. Это заложило основу для
важных достижений с 1950 .
100% смертность в 1950, но несколько агентов показали
«деятельность» при болезни.
К 1970 году 50% уровень курабельности 4-6 сочетаниями
препаратов
К 2000 году 85% уровень курабельности множественными
комбинациями препаратов.
ОДНАКО, каждое испытание требует годы, чтобы набрать 5 лет
наблюдения
50 лет !!

5. Переход от исследований в пробирке на исследования in vivo. Текущий метод Добавление максимально переносимой дозы (МПД) и

масштабирование

6.

Сообщество
Дюшенна, n= 2285
Миодистрофия
Дюшенна n=1396
Мужской пол,
n=1344
США, n=941
Без способности
ходить, n=384

7. Большая разница в возрасте потери способности ходить обеспечивает возможность определять эффекты препаратов

Возраст начала использования
инвалидного кресла

8. Время до момента постоянного использования инвалидного кресла. ( У лиц получавших стероиды, прекративших терапию, никогда не

получавших стероиды)

9.

10. Синергисты дантролена с системной доставкой ФМО повышают дистрофин в мышцах.

11. Количество возможных комбинаций препаратов, если каждый препарат возможно использовать в 4 уровнях дозы.

12. Переведено проектом МОЙМИо: http://mymio.org Оригинал:

http://www.parentprojectmd.org
/site/PageServer?pagename=Con
nect_conference_presentations_
15