Терминология и инструментарий доказательной медицины. Типы исследований

1.

Терминология и инструментарий док
азательной медицины.
Типы исследований в ДМ.

2.

Приведен перечень основных понятий, которые приняты
в современной терминологии доказательной медицины.
Они представлены в алфавитном порядке, в скобках дает
ся англоязычный синоним.
Абсолютная разность частот благоприятных исходов меж
ду экспериментальной и контрольной группами (Absolut
e Benefit Increase, ABI). Используется в оценке влияния ф
акторов риска на возникновение и течение болезни.
Абсолютная разность частот неблагоприятных исходов (
Absolute Risk Increase, ARI), которых больше в эксперим
ентальной группе по сравнению с контрольной. Также ис
пользуется в оценке влияния факторов риска на болезнь.

3.

Абсолютное снижение риска (Absolute Risk Reduction, A
RR).. Разность частот неблагоприятных исходов между э
кспериментальной и контрольной группами:
Анализ выживаемости (Survival Analysis). Проводится в
конце исследования у пациентов с высоким риском смерт
ности. Необходимость проведения может возникнуть в а
нгионеврологических и кардиологических исследования
х для оценки выживания после критического состояния (
см. метод Кокса, мета-анализ).
Безопасность (Safety). Одна из ключевых характеристик
препарата (наряду с эффективностью), обратно пропорци
ональная частоте возникновения нежелательных лекарст
венных реакций.

4.

Дизайн исследования (Design of a Study). Способ, схема проведени
я исследования.
Доверительный интервал (Confidence Interval CI). 95%-ный CI даёт п
ределы, внутри которых с достоверностью 95% находятся значения
переменной величины для популяции больных, из которой выбрана
исследуемая группа. При увеличении числа наблюдений в группах з
начения CI сужаются, достоверность различий растёт. Предпочтител
ьнее использовать CI вместо p, т.к. CI характеризует степень достове
рности, в то время как p оценивает только вероятность отсутствия ра
зличий между группами (“нулевую гипотезу”).
Долгосрочное исследование (Longterm Trial). Исследование эффекти
вности и безопасности препарата при лечении хронического заболев
ания, долговременное наблюдение за пациентами по окончании про
веденного лечения (при рецидиве опухоли после успешной химиоте
рапии) или хирургического вмешательства (выживаемость после тра
нсплантации какого-либо органа).

5.

Исторический контроль (Historical Control). Сравнение групп пациен
тов, получающих исследуемую терапию в текущий момент, по сравн
ению с пациентами ранее получавших другую терапию. Метод прим
еняется при невозможности рандомизировать пациентов в разные гр
уппы. Например, при изучении долговременной выживаемости посл
е операции удаления аневризмы сосудов мозга невозможно рандоми
зировать пациентов в «операционную» и «безоперационную» групп
ы, т.к. неэтично лишать больного возможности показанного операти
вного вмешательства только ради сбора материала для проведения и
сследования.
Клиническое исследование/испытание (Study/Trial). Системная оцен
ка медицинских препаратов или приборов у человека (пациента или
добровольца) с целью выявления любых положительных и отрицате
льных явлений, особенно возникших в результате приёма исследуем
ых препаратов, и оценки их эффективности и безопасности. Предста
вляет собой рандомизированное контролируемое испытание (РКИ).

6.

Контролируемое исследование (Controlled Study). Терми
н используется в двух значениях:
1) как синоним сравнительного исследования, имеющего
контрольную группу;
2) всякое исследование, проводимое в соответствии с Пр
отоколом.
Контрольная группа, группа сравнения (Control Group). Г
руппа пациентов, принимающая в ходе сравнительного и
сследования препарат, эффективность и безопасность кот
орого хорошо известны (препарат сравнения). Это может
быть плацебо, стандартная терапия или отсутствие лечен
ия вообще.

7.

Лучшее доказательство (Best evidence). Основание для п
ринятия решений в здравоохранении. Для оценки эффект
ивности воздействия лучшим считается удачно спланиро
ванное и проведённое рандомизированное контролируем
ое испытание, но в ряде случаев более подходящими мог
ут быть другие типы испытания.
Мета-Анализ (Meta-Analysis). Методология объединения
разнородных исследований, выполненных различными а
вторами но относящихся к одной теме, для повышения д
остоверности оценок одноимённых результатов. Цель ме
та-анализа — выявление, изучение и объяснение различи
й (неоднородности, гетерогенности).

8.

Наблюдение за лекарственным препаратом (Surveillance).
Сбор данных о всех нежелательных явлениях, связанных
с использованием лекарственных препаратов.
Наука о принятии решений (Decision sciences) Область м
етодологичеких исследований, связанная с пониманием
и улучшением процесса принятия решений.
Неоднородность, гетерогенность (heterogeneity) — разли
чия между исследованиями. Она может быть обусловлен
а случайной ошибкой или различиями в структуре иссле
дований, гетерогенной структурой заболевания, в характ
еристиках больных, особенностях вмешательств и т. д.
Несравнительное исследование (Noncomparative Study).
Исследование, в котором препарат cравнения не использ
уется

9.

Открытое исследование (Open Study). Исследова
ние, в котором распределение пациентов по груп
пам лечения известно всем. Это может быть иссл
едование, в котором изучается один или несколь
ко видов лечения.
Предварительное согласие (Crude Agreement). Пр
опорция совпадений между всеми участниками
исследования.
Препарат сравнения (Drug Comparator). Плацебо
или активное вещество, эффективность и безопа
сность которого заранее известны.

10.

Пригодность (Validity), соответствие теста своему назначению. Одно
значный критерий пригодности отсутствует, поскольку её можно оп
ределить по-разному.
Прогноз (Forecasting, Prognosis), в медицине – это предсказание, пре
двидение возможности возникновения заболевания, тяжести его теч
ения, результата проведения лечебных мероприятий.
Проспективное исследование (Prospective Study). Пациенты набира
ются по критериям протокола, получают исследуемый препарат и на
блюдаются для оценки результатов лечения. Проспективными являе
тся большинство клинических исследований.
Протокол (Protocol). Документ, регламентирующий испытание, вклю
чая обосно-вание, цели, статистический анализ, методологию, услов
ия проведения, и др.

11.

Специфичность (Specificity). Отношение числа л
юдей, не страдающих расстройством, и людей, у
которых отсутствие расстройства установлено с
помощью нового теста. Выражается в процентах
.
Специфичный для конкретного пациента “исход
ный риск” по отношению к среднему пациенту (
Patient Expected Event Rate, PEER), выражается д
есятичной дробью.
Стоимости минимизация (Cost-Minimization) – с
равнивается стоимость равноэффективных спосо
бов лечения.

12.

Стоимость-выгода (Cost-Benefit) – в денежном выражени
и оцениваются и стоимость и результаты лечения.
Стоимость - эффективность (Cost-Effectiveness) - в денеж
ном выражении оценивается стоимость лечения, а резуль
таты рассматриваются как выполнение определённых зад
ач.
Стоимость - польза (Cost-Utility) – оценка результатов в т
ерминах качества жизни, как преимущества одного вида
лечения перед другим.
Стоимость заболевания (Cost-of-Ilness) – оценка прямых
и косвенных затрат на лечение отдельного заболевания.

13.

14.

15.

16.

• случайное распределение пациентов по сравниваемым гр
уппам;
• пациенты и исследователи до завершения работы не знаю
т, какое именно лечение проводится в каждой из сравниваем
ых групп (хотя проведение таких двойных слепых исследов
аний не всегда возможно);
• все группы, за исключением экспериментальных, получа
ют идентичную терапию;
• анализ пациентов проводят в составе групп, в которые он
и были распределены;
• анализ сфокусирован на определении степени различий р
езультатов между сравниваемыми группами.

17.

1.
2.
Рандомизированное клиническое исследование, в котор
ом пациенты распределяются по группам лечения случай
ным образом (процедура рандомизации) и имеют одинак
овую возможность получить исследуемый или контрольн
ый препарат (препарат сравнения или плацебо). В неранд
омизированном исследовании процедура рандомизации н
е проводится.
Контролируемое (иногда используется синоним «сравни
тельное») клиническое исследование, в котором исследуе
мое лекарственное средство, эффективность и безопасно
сть которого до конца еще не изучены, сравнивают с пре
паратом, эффективность и безопасность которого хорошо
известны (препарат сравнения).

18.

19.

20.

открытым, когда все учас
тники исследования знают,
какой препарат получает п
ациент;
слепым (замаскированны
м), когда одна (простое сл
епое исследование) или н
есколько сторон, принима
ющих участие в исследова
нии (двойное слепое, трой
ное слепое или полное сле
пое исследование) держат
ся в неведении относитель
но распределения пациент
ов по группам лечения.

21.

22.

23.

24.

25.

А) исследование делается плацебо - контролируемым. То
есть пациенты делятся на две группы, одна — основная — п
олучает исследуемое лекарство, а другой, контрольной груп
пе даётся плацебо — пустышка.
Б) исследование делается слепым (англ. single blind). То ест
ь пациенты не догадываются, что некоторые из них получаю
т не исследуемое новое лекарство, а плацебо. В результате б
ольные из группы плацебо также думают, что проходят лече
ние, хотя на самом деле получают пустышку. Поэтому поло
жительная динамика от эффекта плацебо имеет место в обеи
х группах и выпадает при сравнении.

26.

27.

28.

29.

1. переносимость и безопасность (основывается на
выявлении нежелательных явлений);
2. фармакокинетические характеристики (н\р. пиков
ая концентрация в сыворотке крови, константы скор
ости элиминации, абсорбции, экскреции);
3. фармакодинамические показатели;
4. связь с белками;
5. сравнение различных форм (н-р таблетированной
формы и раствора для инъекций)лекарственного ве
щества.

30.

31.

-
-
-
Во-первых, это дорогие и требующее большого количества времени иссл
едования;
Многие рандомизированные контролируемые исследования остаются не
завершенными в результате выполнения их с участием небольшого коли
чества пациентов или недостаточного периода времени;
Ошибки могут возникнуть благодаря несовершенной рандомизации, не
способности рандомизировать всех пациентов (возможно, рандомизация
предлагается только тем пациентам, у которых ожидается хороший ответ
на вмешательство), несоблюдения принципа “слепой” рандомизации;
Результаты исследования могут иметь ограниченную применимость в ре
зультате использования критериев исключения (правил, по которым неко
торые пациенты должны быть исключены из исследования), систематич
еских ошибок (предвзятости) включения (подбор пациентов из группы,
которая не является репрезентативной для данного состояния), отказа не
которых групп пациентов дать согласие на включение в исследование.

32.

-Большая часть исследований финансируются унив
ерситетами, правительственными организациям
и или фармацевтическими компаниями, которые
в конечном счете и определяют план исследован
ия;
- Возможна также предвзятость публикации (отбор
для публикации только положительных результа
тов).

33.

Благодарю за внимание!